中国小儿血液与肿瘤杂志

2017, v.22(05) 240-245

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脐血造血干细胞移植治疗儿童罕见病短期疗效评价
Evaluation of short-term efficacy of umbilical cord blood transplantation in the treatment of rare diseases

陈凯;蒋慧;张娜;朱嘉莳;陆正华;邵静波;杨静薇;李红;邹冰;

摘要(Abstract):

目的评价脐血造血干细胞移植(UCBT)治疗罕见病的短期疗效。方法回顾性分析2016年8月-2016年12月在本中心接受UCBT治疗的4例罕见病的临床资料、分子诊断及移植结果。结果 4例罕见病分别接受了HLA全相合或2~4位点不合的脐血,采用以"白消安+环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白"为基础的经典清髓预处理方案。脐血移植中位年龄10(5.7~41)个月,诊断至移植中位时间4.5(3~14)个月。输注脐血有核细胞中位数17.5(13.7~21)×10~7/kg,CD34~+细胞中位数6.9(4 5~16.5)×10~5/kg。粒细胞植活中位时间为14(10~22)d,血小板植活中位时间为42(17~67)d,移植后+1个月起短串联重复序列持续完全供者嵌合状态,无1例发生植入失败或者混合嵌合。短期随访内未发生Ⅲ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病,巨细胞病毒感染率高达100%。移植后T淋巴细胞亚群分析CD8~+细胞绝对值中位数0.412(0.375~0.534)×10~9/L,总体有上升趋势,但未达正常标准(0.54~1.36)×10~9/L;CD4~+细胞绝对值中位数0.188(0.038~0.479)×10~9/L,远低于正常标准(0.71~1.84)×10~9/L;CD4~+/CD8~+比例明显倒置。+30d复测所有患儿致病基因消失,且原发病缓解,无1例发生治疗相关死亡。结论 UCBT治疗罕见病对原发病控制有显著疗效,但免疫重建缓慢、病毒感染率高。进一步研究需要优化与改进移植预处理方案,促进免疫重建,以期获得更好的生存及生活质量。

关键词(KeyWords): 脐血造血干细胞移植;罕见病;儿童;疗效

Abstract:

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基金项目(Foundation):

作者(Author): 陈凯;蒋慧;张娜;朱嘉莳;陆正华;邵静波;杨静薇;李红;邹冰;

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