- 严伟玲;高文瑾;胡绍燕;刘玉峰;顾艳;杨丽华;胡文婷;唐雪;何云燕;宋丽丽;周敦华;杨文钰;徐晓军;
目的 总结儿童急性B系淋巴细胞白血病(B-ALL)患儿在化疗不耐受时应用贝林妥欧单抗的疗效及安全性。方法 回顾分析国内12家中心83例因毒副作用、重症感染不能耐受化疗或者培门冬酶过敏应用贝林妥欧单抗B-ALL患儿的临床资料，应用Kaplan-Meier法进行生存分析。结果 83例B-ALL患儿中男48例(57.8%),年龄5.7(4.0,9.3)岁，随访至2025年6月10日。其中13例为培门冬酶过敏患儿，应用了1～2个疗程贝林妥欧单抗，除3级及以上血细胞减少，无其他严重不良反应。随访1例患儿后期因感染死亡，余无死亡及复发病例。70例为化疗不耐受患儿(28例化疗毒副作用，38例重症感染，4例两者皆有),接受贝林妥欧单抗后75.7%患儿后续继续化疗，17.1%后续行造血干细胞移植；除1例患儿肺部感染加重，余原有化疗毒副作用均消退；截至末次随访，4例复发，10例死亡，3年总生存率为(87.8±4.1)%。化疗不耐受患儿中，35.7%发生过3级及以上不良反应，神经毒性、细胞因子释放综合征、感染的发生率分别为4.3%、1.4%、7.1%。结论 贝林妥欧单抗为化疗不能耐受或者培门冬酶过敏B-ALL患儿提供新的治疗选择，靶向抗肿瘤的同时也为免疫功能恢复以及抗感染等治疗争取时间，提高患儿长期生存。
2025年06期 v.30 396-401+407页 [查看摘要][在线阅读][下载 848K] [下载次数：3 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：2 ] - 石文华;苏萌;张婧;安康;钱娟;蔡娇阳;沈树红;李本尚;汤燕静;
目的 分析CD19/CD22嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞治疗MEF2D基因重排(MEF2D-r)的难治/复发儿童B细胞急性淋巴细胞白血病(R/R B-ALL)的安全性及有效性。方法 回顾性分析2020年9月—2023年12月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心接受CD19/CD22 CAR-T细胞治疗的MEF2D-rR/R B-ALL患儿的临床资料。结果 共纳入15例MEF2D-rR/R B-ALL患儿，CAR-T细胞输注中位年龄为6.7(2.4～13.8)岁，14例(93%)患儿在CD19/CD22 CAR-T细胞治疗后发生细胞因子释放综合征(CRS);1例患儿出现3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。15例MEF2D-r患儿在CD19/CD22 CAR-T细胞治疗后14天内缓解率为100%;中位随访时间25.9(3.2～56.6)个月，1年、2年OS率分别为80%(95%CI:48%～93%)、58.6%(95%CI:38.3%～78.9%);1年、2年EFS率分别为53.3%(95%CI:26.3%～74.3%)、40%(95%CI:16.5%～62.7%)。4例患儿在CD19/CD22 CAR-T细胞治疗后桥接造血干细胞移植(HSCT)治疗，2年OS率、EFS率均为75.0%(95%CI:12.8%～96%);未桥接HSCT的2年OS率、EFS率为51.9%(95%CI:19.8%～76.7%)、27.2%(95%CI:6.6%～53.8%)。结论 MEF2D-r儿童R/R B-ALL在经CD19/CD22 CAR-T细胞治疗可获得有效缓解，桥接HSCT可提高患儿长期生存。
2025年06期 v.30 402-407页 [查看摘要][在线阅读][下载 879K] [下载次数：9 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：1 ] - 霍保凤;张静静;黄亚男;赵肖依;吕晓倩;
目的 分析基于高通量测序(HTS)评估的微小残留病变(MRD)对B系急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患儿预后的影响。方法 纳入54例2020年7月—2022年7月期间在哈励逊国际和平医院就诊的初治B-ALL患儿[中位年龄9(2～17)岁]。所有患者接受标准化疗方案后获得完全缓解。基于片段分析和HTS分析骨髓样本免疫球蛋白(Ig)克隆性。发现任何与初始克隆精确序列匹配或相似序列(最多两个不匹配的核苷酸)的克隆，则将残留Ig reads除以总Ig reads计算为MRD(B细胞%,未标准化MRD),数据通过LymphoQuant~(TM)内控标准化为总有核细胞(TNC)%(标准化MRD)。通过比较白血病特异性融合转录物的定量聚合酶链式反应(qPCR)的结果来评估Ig克隆性的性能。随访观察患儿的无事件生存(EFS)及无复发生存(RFS)情况。结果 所有患者通过HTS均显示阳性克隆性IGH重排，诊断时IGH克隆负荷均值为(53.59%±22.68)%,IGK克隆负荷均值为(54.57±24.07)%,两者没有显著相关性(P=0.571)。但是总IGH克隆负荷与白血病特异性融合转录物比例显著相关(P<0.001)。进一步分析HTS MRD结果，TP1时，未标准化及标准化MRD值具有强正相关性，相关系数为0.963(P<0.001)。其中20例患儿未标准化MRD值<0.01%,而27例患儿标准化MRD值<0.01%,而且标准化MRD值<0.01%患儿的EFS及RFS时间均明显长于标准化MRD值≥0.01%的患儿(P<0.05),未标准化的MRD值不是影响结局的重要因素(P>0.05)。结论 基于HTS的Ig克隆性检测的MRD评估可以应用于大多数B-ALL患儿，使用LymphoQuant内部对照将诱导化疗后MRD测量值标准化为TNC%可能是一个重要的预后指标。
2025年06期 v.30 408-414页 [查看摘要][在线阅读][下载 926K] [下载次数：7 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：1 ] - 闫岩;俞文彦;蔡思雨;牛杰杰;王瑞欣;周翾;
目的 探讨临终患儿父母的心理健康现状，并分析儿童安宁疗护服务对其心理状态的改善作用。方法 采用横断面调查设计，对2019年1月—2023年6月入住儿童安宁疗护病房的临终患儿父母进行问卷调查。问卷共发放两个轮次，由固定的同一人填写。第一轮次在儿童入住安宁疗护病房后的3天内进行，收集基本信息、抑郁自评量表、焦虑自评量表和自我效能量表。所有首次完成问卷的参与者均被邀请参与第二次调查。第二次问卷的发放在儿童入住安宁疗护病房后半个月进行，仅收集抑郁自评量表、焦虑自评量表。结果 本研究纳入临终患儿的主要照顾者104人。首次评估显示，患儿父母普遍存在焦虑与抑郁情绪，其中45.19%的父母处于中度及以上焦虑，53.84%处于中度及以上抑郁；半月后随访显示，父母焦虑与抑郁水平较前下降，71.42%的父母焦虑评分降低，64.29%抑郁评分降低。相关性分析表明，焦虑与抑郁呈强正相关(r=0.8196,P<0.0001),二者与自我效能均呈中等程度负相关(焦虑：r=-0.5076,抑郁：r=-0.5564,均P<0.0001)。结论 临终患儿父母普遍存在中重度焦虑与抑郁情绪，儿童安宁疗护服务可通过综合支持有效缓解其心理痛苦，该作用与提升父母的自我效能感有关。
2025年06期 v.30 415-420页 [查看摘要][在线阅读][下载 837K] [下载次数：9 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：2 ] - 王娅;杜振兰;张晓妹;邢国胜;谷文静;陈伟;司英健;
目的 探索异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童噬血细胞综合征(HLH)的疗效及安全性。方法 回顾性分析2013年7月—2019年9月收治的26例HLH患儿进行allo-HSCT的临床资料。其中原发性HLH 14例，EB病毒相关HLH(EBV-HLH)12例。观察患儿的植入情况、移植物抗宿主病(GVHD)、感染等移植相关并发症及生存情况。结果 26例患儿中，24例顺利植活，中性粒细胞和血小板植活的中位时间分别为15(10～27)d和17(7～54)d。植活的24例患儿中，急性GVHD(aGVHD)发生率为63%(15/24),其中Ⅲ-Ⅳ度aGVHD发生率为17%(4/24);慢性GVHD(cGVHD)发生率为21%(5/24)。巨细胞病毒(CMV)再激活发生率高(20例，76.9%)。中位随访74.5(69～142)个月，5年总生存率(OS)为69.2%。失访2例。死亡8例，原因主要为感染(4例)、弥漫性肺泡出血(3例)及毛细血管渗漏综合征(1例)。结论 allo-HSCT是治愈儿童HLH的有效手段，但移植相关并发症，尤其是感染和GVHD,仍是影响患儿生存的主要挑战。优化移植前疾病控制、预处理方案及并发症管理是提高生存率的关键。
2025年06期 v.30 421-425页 [查看摘要][在线阅读][下载 813K] [下载次数：6 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：2 ]