中国小儿血液与肿瘤杂志


专题论坛

  • 重型再生障碍性贫血的非移植治疗进展

    苏雁;

    <正>再生障碍性贫血(aplastie anemia,AA)是一组以骨髓有核细胞增生减低和全血细胞减少、但无异常细胞浸润或骨髓纤维化为特征的骨髓衰竭性疾病~([1])。AA确诊后,根据骨髓病理及外周血细胞计数分为重型AA(SAA)、极重型AA(VSAA)、非重型AA(NSAA)。造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)是有HLA相合同胞供者

    2017年04期 v.22 169-172页 [查看摘要][在线阅读][下载 379K]
    [下载次数:159 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:3 ] |[阅读次数:62 ]

论著

  • 中国重型血友病A患儿规律预防治疗的选择及其影响因素分析-来自中国12家血友病中心的调查和分析

    李卓;肖娟;赵永强;李魁星;周寅;吴晶;刘瑞奇;吴润晖;杨仁池;张心声;练诗梅;胡群;李晓静;顾健;周荣富;孙竞;李长钢;徐卫群;

    目的探讨医疗保险政策及慈善项目对中国重型血友病A患儿选择规律预防治疗的影响。方法 (1)对2007年11月1日至2013年5月31日期间,在中国12个血友病中心接受过Ⅷ因子规律预防治疗的重型血友病A患儿进行回顾性研究。(2)记录研究期间的各项临床资料。(3)从各中心收集重型血友病A患儿选择或放弃规律预防治疗影响因素的调查问卷。(4)查询12个中心(位于11个城市)历年的血友病相关医保政策,比较不同医保报销比例下患儿年均FⅧ使用量及自付水平。比较参加慈善援助项目及未参加慈善援助项目年均FⅧ使用量的差异。结果 (1)2008年开始出现患儿选择规律预防治疗,并且人数呈逐年增加的趋势。(2)患儿选择规律预防治疗的前三位原因为:既往按需治疗效果不理想、当地医保政策改善、患儿或家属对疾病认识提高。中途放弃规律预防治疗的主要原因为家庭经济支付能力不足。(3)研究中83.4%的患儿享受医保报销,其中80.11%患儿的医保政策年度支付上限不低于15万元,可满足其规律低剂量预防方案的医疗费用。(4)医保报销比例高的患儿年均FⅧ使用量相对较高。医保报销比例低的患儿,自付水平明显较高(P<0.05)。66.4%的患儿自付水平≥50%,其人均可支配收入的一半以上需用于支付预防治疗费用。(5)预防治疗的患儿中79.6%接受了慈善援助项目的支持。(6)2012年患儿实际年FⅧ使用量均值为30376IU(合999IU/kg),仅为全年坚持规律预防治疗理论用量的62.9%,明显低于高收入国家FⅧ使用量。结论(1)医保政策是影响中国儿童选择和坚持预防治疗的重要因素,慈善援助项目对其起到了推动作用。(2)对于低剂量预防治疗方案来讲,医保报销比例,而非年度支付上限,可能是制约患儿坚持长期规律预防治疗的重要因素。(3)目前中国儿童血友病预防治疗为短疗程、低剂量.与中高收入国家FⅧ使用量存在明显差距,医保政策有待进一步改善。

    2017年04期 v.22 173-179页 [查看摘要][在线阅读][下载 761K]
    [下载次数:151 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:3 ] |[阅读次数:31 ]
  • 降低ATM的表达促进儿童AML细胞增殖和G0/G1向S/G2期细胞转化

    张晓红;颜慕霞;骆梓燕;

    目的研究ATM基因在急性髓系白血病细胞(AML)中的表达对细胞增殖和细胞周期的影响。方法采用定量PCR检测儿童AML白血病细胞中ATM基因的表达情况。采用siRNA转染AML白血病细胞株NB4及K562降低ATM基因的表达。采用CCK-8计数法检测ATM基因对人AML细胞系增殖的影响,采用流式细胞术分析细胞周期情况。结果ATM基因在儿童AML白血病细胞中表达明显降低,与对照组相比差异有显著性(P<0.05)。CCK-8检测结果显示,降低ATM基因的表达可以促进白血病细胞增殖,且可以促进白血病细胞细胞周期转变,促进G0/G1期细胞向S及G2期细胞转变。结论儿童AML白血病细胞中ATM基因低表达,抑制ATM基因表达可以促进AML细胞增殖及G0/G1期细胞向S及G2期细胞转变。因此,ATM基因在AML中起"抑癌基因"作用。

    2017年04期 v.22 180-184页 [查看摘要][在线阅读][下载 586K]
    [下载次数:37 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:1 ] |[阅读次数:22 ]
  • 不同铁鳌合剂治疗重型β地中海贫血铁过载的临床研究

    陈娟娟;陈光福;高红英;

    目的比较去铁胺(DFO)、去铁酮(DFP)、地拉罗司(DFX)三种不同铁螯合剂治疗重型β地中海贫血(β-TM)铁过载患者5年的临床疗效。方法随机选择规律输血的β-TM铁过载患者31人,按DFO、DFP和DFX分为三个治疗组,分别对血清铁蛋白(SF)、心脏MRIT2*、肝脏MRIT2*值变化进行分析。结果服药5年后,三组SF均明显降低、心脏MRIT2*、肝脏MRIT2*明显升高(P<0.05);组间比较,三组SF水平5年连续监测差异无显著性(P>0.05);心脏MRIT2*组间比较差异无显著性(P>0.05),但与基线相比,第2年DFP组心脏MRIT2*值上升幅度明显高于DFX组、DFO组(P<0.05),后3年差异无显著性;5年连续监测肝脏MRIT2*DFO组高于DFP组、DFX组(P<0.05),与基线相比,DFO组第2年肝脏MRIT2*值上升幅度明显高于DFP组、DFX组(P<0.05),后3年差异无显著性。结论三种铁螯合剂均能有效降低重型β-TM患者SF浓度、去除心脏和肝脏铁沉积;短期内DFP降低心脏铁负荷优于DFO及DFX,DFO降低肝脏铁负荷优于DFP及DFX。

    2017年04期 v.22 185-189+222页 [查看摘要][在线阅读][下载 629K]
    [下载次数:142 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:12 ] |[阅读次数:13 ]
  • BRAF基因V600E突变在儿童朗格罕细胞组织细胞增生症中的临床意义

    张莉;廉红云;马宏浩;高超;王冬;王天有;张蕊;

    目的探讨单中心儿童朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)患者BRAF基因V600E突变情况及其临床意义。方法回顾性分析80例首都医科大学附属北京儿童医院2014年1月—2014年12月期间经病理诊断的LCH患者的临床资料,用二代基因测序的方法检测其病理标本及血浆中BRAF基因V600E突变。采用SPSS 18.0统计软件进行数据分析处理。结果本组研究中病理标本检测BRAF基因F600E突变的阳性率68%,血浆样本检测阳性率59%。其中双阳性42例(53%),双阴性15例(19%)。对血浆或病理阳性患者BRAF基因F600E突变与年龄、性别、临床分组、受累器官、早期治疗反应、复发进行相关性分析,血浆阳性组P值分别为:0.737,0.06,0.718,0.727,0.739,0.879;病理标本阳性组P值分别为:0.303,0.88,0.519,0.728,0.088,0.065,提示差异均无显著性。结论本组儿童LCH患者存在较高的BRAF基因V600E突变,提示部分患者组织细胞呈克隆性生长。该研究未发现BRAF基因F600E突变与LCH患者临床表现、治疗反应和预后的相关性,也许与本研究样本量少有关,仍有待于扩充样本量进一步研究。

    2017年04期 v.22 190-193页 [查看摘要][在线阅读][下载 327K]
    [下载次数:123 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:4 ] |[阅读次数:20 ]
  • IGF-IR单克隆抗体对Jurkat细胞增殖及凋亡的影响

    郑丽娟;张文林;

    目的探讨胰岛素样生长因子Ⅰ受体(IGF-IR)在急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)细胞系Jurkat的表达、定位,观察IGF-IR单克隆抗体(MAb)对Jurkat细胞增殖、凋亡的影响。方法 (1)采用免疫细胞化学的方法检测IGF-IR在Jurkat细胞的表达、定位。(2)分别用5个不同实验浓度:0.001μg/mL,0.01μg/mL,0.1μ/mL,1μg/mL,10μg/mL的IGF-IR MAb作用Jurkat细胞48h,用CCK-8试剂盒检测细胞的增殖抑制率。(3)选用10μg/mL的IGF-IR MAb作用Jurkat细胞48h,上流式细胞仪测定细胞的凋亡情况。结果 (1)IGF-IR在Jurkat细胞株100%表达,主要为细胞膜、细胞浆混合表达。(2)0.001μg/mL,0.01μg/mL,0.1μg/mL,1μg/mL,10μg/mL的IGF-IR MAb作用Jurkat细胞株48 h,Jurkat细胞的增殖抑制率分别为:(9.67±1.17)%,(14.89±1.06)%,(17.64±0.81)%,(20.15±1.14)%,(24.10±1.11)%,各组间进行两两比较,差异有显著性(P<0.05)。(3)10μg/mL的IGF-IR MAb作用Jurkat细胞48h,实验组的诱导细胞凋亡率分别为:早期凋亡率(13.73±1.16)%,晚期凋亡率(20.44±2.47)%,总凋亡率(34.18±3.41)%;对照组的诱导细胞凋亡率分别为:早期凋亡率(6.27±0.67)%,晚期凋亡率(10.18±0.81)%,总凋亡率(16.45±1.38)%。实验组细胞的早期凋亡率,晚期凋亡率,总凋亡率均较对照组高,差异有显著性(P<0.05)。结论 (1)Jurkat细胞普遍表达IGF-IR,主要为细胞膜、细胞浆混合表达。(2)IGF-IR MAb可使Jurkat细胞株的增殖受到抑制,且IGF-IR MAb的浓度越高,抑制率越大。(3)IGF-IR MAb可使Jurkat细胞的凋亡增加。

    2017年04期 v.22 194-199页 [查看摘要][在线阅读][下载 751K]
    [下载次数:21 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:0 ] |[阅读次数:17 ]

临床经验交流

  • 克拉屈滨治疗儿童难治性朗格罕细胞组织细胞增生症并发肝损伤1例并文献复习

    何映谊;王嘉怡;赖冬波;叶铁真;江华;李木胜;张剑辉;

    目的讨论并鉴别克拉屈滨引起的少见的不良反应—药物性肝损伤(DILI),提高克拉屈滨治疗儿童难治性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床用药安全性。方法回顾性分析1例1岁5月男性难治性LCH,经LCH-Ⅲ诱导方案、Japan LCH-SG 96 B诱导方案两次诱导后治疗反应差,评估病情再活动,转入更为强烈的LCH-S-2005方案:克拉屈滨9mg/(m~2·d)联合阿糖胞苷1g/(m~2·d)治疗,一个疗程共5d,并复习相关文献。结果该病例在用药后出现严重肝脏毒性,表现为肝大、显著高胆红素血症、肝酶不高,CT影像改变肝大,密度减低,门静脉周围见条状低密度影,临床表现类似肝窦闭塞综合征(SOS)。该病例同时发生了4级血液学毒性最后死于肺部感染。结论临床医师需注意克拉屈滨引起药物性肝损伤的问题,而且可能在原来存在肝脏基础疾病的患者中更易出现。克拉屈滨治疗前肝功能的充分评估、治疗过程中肝功能的密切监测、血药浓度监测、及时的病理学诊断、剂量的个体化调整等,是今后克拉屈滨应用过程中需要重视和关注的要点。

    2017年04期 v.22 200-205页 [查看摘要][在线阅读][下载 798K]
    [下载次数:56 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:1 ] |[阅读次数:49 ]

综述

  • 大剂量短疗程环磷酰胺在移植物抗宿主病中研究进展及临床应用策略

    岳燕;师晓东;

    <正>移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GvHD)仍是骨髓和/或外周血造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)术后主要的并发症,特别是对于血液系统良性疾病而言,是亟待解决的主要问题之一。常用的预防GvHD的药物包括钙调蛋白抑制剂(calcineurin inhibitors,CNIs),如环孢霉素(CSA)、他克莫司等,还有甲氨蝶呤、吗替麦考酶酚酸酯等。然而急性GvHD

    2017年04期 v.22 206-209页 [查看摘要][在线阅读][下载 435K]
    [下载次数:43 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:0 ] |[阅读次数:14 ]
  • 幼年型粒单核细胞白血病的诊断和治疗进展

    缪艳;陈静;

    <正>幼年型粒单核细胞白血病(juvenile myelomocytic leukemia,JMML)是一种儿童罕见的恶性克隆性造血干细胞增生异常性疾病,多发生于婴幼儿,以粒细胞及单核细胞增殖为主要特征,可表现为肝脾、肺和胃肠道的侵润。其占儿童白血病的2%~3%,发病率约0.6~1.2/百万。JMML起源于多能造血干细胞,故可造成红系增生障碍,粒系、单核细胞、巨核细胞异常甚至可能淋巴细胞功能异常,临床表现为贫血、白

    2017年04期 v.22 210-213页 [查看摘要][在线阅读][下载 410K]
    [下载次数:199 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:0 ] |[阅读次数:16 ]
  • 伊立替康治疗神经母细胞瘤研究进展

    胡嘉健;王焕民;

    <正>神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)是一种神经嵴细胞来源的交感肾上腺系统的肿瘤,是儿童颅外最常见的神经系统恶性肿瘤,其恶性程度高、侵袭性强,严重威胁儿童生命健康。尽管采取了多种治疗手段,国内外统计资料显示高风险组的5年生存率仍然低于40%~([1-2])。目前,化疗在NB的治疗中起着重要作用,对于新的有效化疗药物及用药方案的探索是NB治疗研究的重点。伊立替康(Irinotecan,

    2017年04期 v.22 214-217页 [查看摘要][在线阅读][下载 386K]
    [下载次数:127 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:0 ] |[阅读次数:11 ]

讲座

  • 婴儿血管瘤

    苏刚;

    <正>婴儿血管瘤(Infantile hemangioma,IH)是婴儿和儿童期最常见的脉管和软组织肿瘤。与脉管畸形不同,IH是由内皮样细胞增生组成的新生物~([1])。2014年国际脉管异常研究会(International Society for the Study of Vascular Anomalies,ISSVA)将其定义为"良性脉管肿瘤"~([2])。1流行病学2012年Kanada统计594例美国多族

    2017年04期 v.22 218-222页 [查看摘要][在线阅读][下载 421K]
    [下载次数:123 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:0 ] |[阅读次数:14 ]

专家笔谈

  • 学会选择精准方法 努力争取最佳疗效

    吕善根;

    <正>全国各地许多大城市大医院相继成立了精准医学科室、中心、学会和研究院。欣闻2015年9月23日上海交大儿童医院等单位联合牵头还召开了全国《首届儿童精准医学国际论坛》,参加者多达500人,说明儿科同行对精准医学也非常关注。我虽年逾八旬也十分关心此事,在此我也发表自己一点浅见,与大家一

    2017年04期 v.22 223页 [查看摘要][在线阅读][下载 81K]
    [下载次数:21 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:0 ] |[阅读次数:14 ]
  • 中枢神经系统白血病的非传统治疗

    吴南海;

    <正>传统的中枢神经系统白血病(central nervous system leukemia,CNSL)防治方法包括化疗药物鞘内注射、大剂量甲氨蝶呤(HD-MTX)治疗、大剂量阿糖胞苷(HD-Ara-C)治疗以及放射治疗等,但某些情况下限制了传统CNSL疗法的使用,如CNSL反复复发,上述疗法无效;针对CNSL的化疗/放疗剂量已达"极限",不能继续应用以及造血干细胞移植后CNSL复发等。近年来学者们针对上述情况积极探索新的治疗方法并取得初

    2017年04期 v.22 224-226页 [查看摘要][在线阅读][下载 564K]
    [下载次数:106 ] |[网刊下载次数:0 ] |[引用频次:2 ] |[阅读次数:14 ]
  • 下载本期数据