- 秦静;张大伟;王生才;于彤;付利兵;岳志霞;柴希;秦茂权;邰隽;倪鑫;马晓莉;
目的总结伴头面部软组织转移神经母细胞瘤(NB)患儿的临床特点,分析其近期疗效。方法连续纳入首都医科大学附属北京儿童医院血液中心2007年3月-2017年5月收治的伴头面部软组织转移NB患儿,回顾性分析临床表现、实验室检查、影像学检查等临床特征,评价近期疗效,分析比较同期不伴有头面部软组织侵犯的高危NB患儿的生存率。随访至2018年4月30日。结果 39例符合入组标准,占同期诊断诊治患儿的6. 5%(39/601)。其中男30例,女9例,中位发病年龄31. 5(5～132)个月。其中26例眶周软组织转移、8例额颞部软组织转移、6例鼻咽部软组织转移、6例颌面部软组织转移、5例头皮软组织转移。首发症状为头面部肿物者15例(38%)、发热9例(23%)、肢体疼痛9例(23%)、腹痛4例(10%)、乏力3例(8%)、面色苍白3例(8%)、腹部包块2例(5%)、颈部包块2例(5%)、打鼾1例(3%)。原发瘤灶为腹膜后来源者18例、肾上腺来源者17例、后纵隔来源者3例、颅底来源者1例。INSS分期:IV期38例、IVs期1例。危险度分组:高危(HR)37例、中危(MR)1例、低危(LR)1例。伴N-myc基因扩增者16例(41%)。初诊时所有患儿血清乳酸脱氢酶(LDH)及血清神经元烯醇化酶(NSE)均高于正常范围,其中血清LDH大于1000U/L者占54%,血清NSE大于检测上限(370ng/mL)者占51%。所有患儿均存在3个及以上部位的转移,除1例IVs期患儿外,均存在骨骼转移(97%),且均为多发骨转移,33例(85%)伴有骨髓转移。1例LR(IVs期)给予手术联合化疗(CBVP及CADO方案交替进行,共4疗程),随访1年,目前完全缓解(CR)。1例MR患儿给予化疗联合手术治疗,随访2. 3年,目前CR。37例HR患儿给予化疗联合手术、自体外周血造血干细胞移植和13-顺式维A酸维持治疗,中位随访时间13(4～126)个月;9例目前CR,1例随诊5年后失访,6例停药后复发,21治疗中进展,中位进展时间8(4～15)个月。5年EFS 13%,5年OS 14%。同期收治的不伴头面部软组织转移的高危NB患儿5年EFS43%,5年OS45%。结论头面部软组织转移为NB患儿全身广泛转移的表现之一,85%的患儿同时伴有骨骼及骨髓转移,N-myc基因扩增率高。在高危NB患儿中,伴有头面部软组织转移者预后较不伴头面部软组织转移者更差。
2019年02期 v.24 62-68页 [查看摘要][在线阅读][下载 657K] [下载次数：86 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：1 ] |[阅读次数：1 ] - 陈力溶;王西阁;徐一卓;周玉洁;
目的比较左旋门冬酰胺酶(L-Asp)和培门冬酶(PEG-Asp)的不良反应,为临床治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)门冬酰胺酶的选择提供参考,以提高化疗中门冬酰胺酶应用的安全性。方法回顾性分析我院2012年1月一2018年6月收治的80例ALL患儿,其中44例患儿应用L-Asp方案治疗,为观察组,36例患儿应用PEG-Asp方案治疗,为对照组,对比分析两组患儿不良反应。结果两组在过敏反应、低蛋白血症及胰腺炎等不良反应差异有显著性(P <0.05)。在PT及APTT延长方面,差异无显著性(P>0.05),在纤维蛋白原降低方面,两组差异有显著性(P<0.05)。两组患儿在心肌损伤、肝功能损伤、肾功能损伤、感染及胃肠道反应等不良反应的差异无显著性(P>0.05)。结论本研究结果提示L-Asp过敏反应发生率高于PEG-Asp,PEG-Asp低蛋白血症、胰腺炎、纤维蛋白原降低等不良反应发生率高于L-Asp。两组患儿在心肌损伤、肝功能损伤、肾功能损伤、感染情况及胃肠道反应等不良反应发生率上无明显差异。
2019年02期 v.24 69-73+79页 [查看摘要][在线阅读][下载 505K] [下载次数：200 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：15 ] |[阅读次数：1 ] - 詹曌熙;马晓莉;段超;齐翔;邹哲伟;曾骐;陈诚豪;苏雁;
目的分析伴有脊髓压迫(SCC)症状的后纵隔神经母细胞瘤(NB)患儿临床特征及预后情况,探讨治疗策略。方法收集2011年-2017年期间于北京儿童医院血液肿瘤中心确诊为NB,原发灶为后纵隔,伴有SCC症状,先给予椎管减压手术,术后给予规范化疗并随访的患儿资料。分析患儿临床特征、诊疗方法与疗效之间的关系,随访到2018年7月15日。结果符合入组标准患儿共11例,男3例,女8例,中位年龄11 (6. 5～24)个月,随访中位时间21 (8～80)个月。病初11例患儿均有下肢运动功能障碍,其中双下肢肌力0级7例(64%),1～4级各1例;脊髓损伤程度:A级1例(9%)、B级7例(64%)、C级1例(9%)、D级2例(18%);3例(27%)患儿有括约肌功能障碍,其中尿潴留1例,大小便失禁2例。所有患儿主要治疗措施为早期椎管减压术、化疗、原发瘤灶切除术以及后续化疗,低/中危接受4～6个疗程化疗,高危接受7个疗程化疗。11例患儿下肢运动功能均于椎管减压术后开始逐渐恢复,其中10例(90%)下肢运动功能完全恢复,1例下肢肌力部分恢复至2级。3例括约肌功能障碍患儿均恢复,4例(36. 4%)遗留有Ⅰ～Ⅲ级脊柱畸形后遗症。10例(91%)患儿肿瘤达完全缓解(CR),1例因肿瘤进展(PD)死亡。结论伴有脊髓压迫症状的后纵隔NB以婴幼儿多见,诊断后早期行椎管减压术可以减少神经系统后遗症。经过系统治疗后绝大多数患儿运动功能恢复良好。
2019年02期 v.24 74-79页 [查看摘要][在线阅读][下载 563K] [下载次数：127 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：5 ] |[阅读次数：1 ]
- 蒲刚玲;方春连;张晨;刘亚会;杨春会;段绍琴;田新;
目的对143例儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗的长期随访结果进行分析,探讨微小残留病(MRD)监测对儿童ALL的无事件生存率(EFS)及复发的影响。方法回顾性分析2013年1月1日—2015年10月31日我院接受CCLG-ALL2008方案治疗的143例ALL患儿,采集骨髓样品使用流式细胞学检测化疗第15d,第33d及第12周MRD表达水平并调整分度,采用Kaplan-Meier方法评估EFS,用Log-rank法进行组间比较,采用COX回归分析影响预后的因素,以P <0. 05为差异具有显著性。结果根据MRD调整分度后标危组42例(29. 4%)、中危组74例(51.7%)、高危组27例(18.9%),5年EFS率分别为77.3%、67.3%、56.3%,采用Log-rank法进行组间比较,第15d MRD≥10~(-3)、第33d MRD≥10~(-4)、第12周MRD≥10~(-3),最终分度和BCR-ABL(+)组间EFS差异具有显著性(P<0.05),经过多因素COX回归分析,结果显示,监测第33d MRD≥10~(-4)、最终危险分度、BCR-ABL(+)为影响EFS的危险因素(P<0.05)。随访至2018年1月1日,共有29例复发(20. 3%),标危组、中危组、高危组复发率分别是6. 9%、44. 8%、48. 3%(P <0. 05)。结论监测第33d MRD是ALL治疗方案重要的分层参数,对进行危险度分级,判断复发发生,具有重要的临床指导意义。
2019年02期 v.24 80-84页 [查看摘要][在线阅读][下载 433K] [下载次数：110 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：2 ] |[阅读次数：1 ] - 刘开运;姜采荣;丁蕊;赵秀清;
目的分析大剂量甲氨蝶呤(MTX)治疗小儿急性淋巴细胞白血病(ALL)的毒副反应及其影响因素。方法回顾性分析2016年1月-2018年1月包头市第四医院儿科100例ALL患儿的临床资料,所有患儿均给予大剂量MTX治疗,分析患儿毒副反应发生情况及其影响因素。结果 100例ALL患儿中共接受328例次大剂量MTX治疗,262例次发生毒副反应,检出率为79. 9%,其中胃肠道反应占20. 7(68/328)、骨髓抑制占20.1%(66/328)、肝功能异常占12. 5%(41/328)、排泄延迟占6.1%(20/328),肾功能异常占11. 6%(38/328)、皮肤黏膜损伤占8.8%(29/328)。毒副反应发生组与未发生组患儿的24h、48h、72h的MTX血药浓度(C24、C48、C72)及24h、48h的尿pH值(pH24、pH48)比较,差异有显著性(P <0. 05);但二组性别、年龄、体质量、体表面积、MTX剂量比较,差异无显著性(P> 0.05)。Logistic回归分析显示,高C24、C48、C72和低pH24、pH48可能是ALL大剂量MTX治疗后毒副反应发生的危险因素(P<0.05)。结论 C24、C48、C72和pH24、pH48与ALL患儿经大剂量MTX治疗后发生毒副反应可能相关,对C24、C48、C72升高和pH24、pH48降低的患儿应提高警惕。
2019年02期 v.24 85-88页 [查看摘要][在线阅读][下载 341K] [下载次数：121 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：10 ] |[阅读次数：2 ] - 王向文;边艳伟;赵淑玲;耿安阳;牡丹;
目的探讨儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)大剂量甲氨蝶呤(HDMTX)治疗时甲氨蝶呤(MTX)血浆和脑脊液浓度的水平,以及同给药剂量、不良反应发生情况之间的关系。方法回顾性分析2015年1月-2017年1月在我院小儿血液科住院治疗的30名ALL患儿,共117例次HDMTX治疗。依据CCLG-ALL2008方案危险度分层,分成两组,A组:MTX为2g/m~2,B组:MTX为5g/m~2,进行多个时间点血药浓度和MTX开始后0. 5 h脑脊液药物浓度检测,对取得的药物浓度数据进行统计分析。结果 (1)B组患儿各时间点平均血药浓度和MTX开始后0.5 h脑脊液浓度均高于A组(P <0.05);(2)B组患儿骨髓抑制、肝功损害及口腔溃疡的发生率明显高于A组(P<0.05),其他不良反应的发生率差异无显著性(P>0. 05);两组患儿MTX开始后0.5h脑脊液药物浓度和血药浓度成正相关(P<0.01)。结论 (1)血浆和脑脊液MTX浓度同MTX给药剂量正相关。(2)MTX剂量越高,骨髓抑制、肝功损害、黏膜损害越严重,其他不良反应则无明显差异。(3)血药浓度决定MTX开始后0.5 h脑脊液浓度。
2019年02期 v.24 89-94+99页 [查看摘要][在线阅读][下载 650K] [下载次数：251 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：10 ] |[阅读次数：1 ] - 赵莉;高吉照;李艳;郭雷;卢立慧;常颖;王文鹏;周碧;周敏;李宣;
目的分析急性淋巴细胞白血病(ALL)免疫表型、染色体核型和融合基因在儿童ALL预后中的意义。方法收集2016年1月—2017年12月我院新发ALL患儿66例,除外未完成VDLP诱导即放弃治疗或转外院就诊者16例,50例纳入研究范围,其中男33例,女17例,平均年龄5. 4(0. 5～3)岁。采用FCM检测ALL细胞免疫表型,染色体R带核型分析,RT-PCR法检测43种ALL融合基因和33种Ph-like ALL相关融合基因,FISH检测MLL、BCR-ABL,TCF3-PBX1(E2A-PBX1),ETV6-RUNX1(TEL-AML1),MLPA法检测IKZF1缺失突变。结果 B-ALL 48例,T-ALL 2例。染色体核型正常38例,无核分裂相2例,异常10例。融合基因阳性15例:ETV6-RUNX15例,TCF3-PBX13例,BCR-ABL3例,MLL-AF4 2例,其它MLLr 2例。IKZF1缺失突变1例。死亡9例,其中无染色体核型及融合基因异常6例(B-ALL 4例,T-ALL 2例),染色体核型及融合基因异常2例[t (9; 22)(q34;q11)/BCR-ABL和t(4;11)(q21;q23)/MLL-AF4],染色体核型异常1例[46,XY,t(3;3)(q11;q28),del(4)(q21)]。结论白血病细胞免疫表型、染色体核型及融合基因检测对儿童ALL预后判断有重要意义。
2019年02期 v.24 95-99页 [查看摘要][在线阅读][下载 378K] [下载次数：274 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：9 ] |[阅读次数：4 ]
- 王乾英;张玉明;
<正>异基因造血干细胞移植后,机体的免疫系统包括先天性免疫和获得性免疫都处于严重的抑制状态。先天性免疫作为机体防御的第一道防线,主要包括物理屏障、粒细胞、单核细胞、巨噬细胞及NK细胞等,均在移植后的初期能得到很好的恢复;相比之下,适应性免疫的B、T淋巴细胞的数量虽可在数月内迅速增加,但其功能的恢复,尤其是T淋巴细
2019年02期 v.24 100-104+108页 [查看摘要][在线阅读][下载 583K] [下载次数：361 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：8 ] |[阅读次数：1 ] - 薛露;李春怀;
<正>近10余年来,靶向治疗因其基于特定的作用靶点而发挥抗肿瘤作用,由于具有特异性强、对正常组织毒副作用小,而一直成为白血病及肿瘤领域的研究热点,也成为化疗的重要辅助手段。目前靶向药物作用靶点主要为细胞表面分子、细胞内激酶、抗凋亡分子及通过表观遗传学机制为靶点,虽然临床取得一定疗效,但仍未明显延长患者的生存期。目前亟待发现新的靶向药物,提高白血病及肿瘤患者的
2019年02期 v.24 105-108页 [查看摘要][在线阅读][下载 375K] [下载次数：212 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：1 ] - 周桂池;刘四喜;马廉;
<正>异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT)是治疗白血病、淋巴瘤以及其他恶性血液病和免疫疾病的有效措施,移植物抗宿主病(graft versus host disease,GVHD)是由体内供者源免疫活性细胞介导的攻击受者细胞和器官的一种过度的炎症反应,严重威胁患者的生活质量甚至生命,是移植失败和影响移植
2019年02期 v.24 109-114页 [查看摘要][在线阅读][下载 1090K] [下载次数：450 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：6 ] |[阅读次数：1 ] 下载本期数据