- 熊稀霖;彭晓敏;熊浩;王智轩;黎阳;翁文骏;方建培;
目的 研究维生素C(Vit C)对顺铂所致儿童畸变产物耳声发射(DPOAE)高频听力受损的保护作用及使用安全性。方法 2011年10月—2022年12月在中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心肿瘤科收治住院44例使用顺铂化疗的实体肿瘤患儿，进行回顾性队列研究，将仅用含顺铂化疗的患儿设为对照组(n=21)，在顺铂化疗基础上同步静脉滴注Vit C的患儿设为实验组(n=23)，比较两组之间DPOAE高频区(2822Hz～5649Hz)的幅值变化及不同顺铂累积治疗剂量下DPOAE高频区的幅值变化，同时收集实验组药物不良反应情况及随访情况。结果 实验组DPOAE高频异常发生率显著低于对照组(26.1%vs 57.1%,P=0.035)，在(200～<400) mg/m~2剂量区间保护效应最显著(2,822Hz:P=0.001; 3,991Hz:P=0.017; 5,649Hz:P=0.048)。中位随访34个月，实验组1例发生无症状静脉血栓，7例短暂镜下血尿，未影响抗肿瘤疗效(总生存率95.7%)。结论 Vit C可显著降低顺铂所致高频听力损伤风险，在(200～<400) mg/m~2积剂量时保护效应显著，且不增加治疗相关严重不良事件。
2025年05期 v.30 325-329页 [查看摘要][在线阅读][下载 806K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 杨秋实;韩亚丽;张安安;赵洁;王敏;高怡瑾;
目的 国内尚无儿童横纹肌肉瘤(RMS)复发后使用挽救性治疗的明确方案，因此，进行了一项单中心回顾性分析，了解非转移性RMS复发后再治疗效果。方法 对2017年1月—2022年2月期间在本中心接受治疗初诊为非转移性RMS，首次完全缓解后复发的18名患儿进行分析。结果 18例患儿中位年龄4.1(0.3-11.6)岁;首次复发距初诊的中位间隔时间16个月，72%仍处于局部复发状态。所有患儿均接受局部治疗和二线化疗作为挽救性治疗，挽救性治疗的总缓解率94.0%。12例患儿采用长春瑞滨联合环磷酰胺进行维持治疗，均达完全缓解并存活。自诊断首次复发起中位随访时间26个月，2年OS为69.7%,2年EFS为55.5%。结论 非转移性RMS复发后对化疗仍然敏感，配合积极的局部治疗及维持治疗，可以获得比较理想的治疗效果。
2025年05期 v.30 330-335页 [查看摘要][在线阅读][下载 920K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 邹冰;刘青;付盼;张娜;李红;邵静波;夏敏;蒋慧;陈凯;
目的 探讨JAK1/JAK2抑制剂芦可替尼早期联合糖皮质激素治疗儿童急性移植物抗宿主病(aGVHD)的有效性和安全性。方法 分析2021年1月—2023年12月本中心122例单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)患儿，发生aGVHD，在糖皮质激素治疗3天内无效，加入JAK1/JAK2抑制剂芦可替尼，观察临床疗效及相关药物不良反应。结果 共纳入33例病例，aGVHD累及皮肤81.8%(27/33)，胃肠道69.7%(23/33)，肝脏18.2%(6/33)，中位治疗时间61(22-121) d，中位起效时间7(4-35) d，联合治疗第28天总体有效率为93.9%(31/33)，完全缓解率为69.7%(23/33)，部分缓解率为24.2%(8/33),63.6%(21/33)的患儿激素剂量较初始基线减少≥50%。联合用药期间血细胞减少发生率为18.2%(6/33),EBV血症发生率24.2%(8/33),CMV血症发生率27.3%(9/33)。中位随访时间565(174-975) d,2年非复发死亡率、无失败生存率、无移植物抗宿主病、无复发生存率、总体生存率分别为9%、85.9%、74.3%和90.2%。结论 芦可替尼早期联合糖皮质激素治疗儿童急性移植物抗宿主病具有较好的疗效且安全性较好，有望成为一线抗aGVHD治疗方案。
2025年05期 v.30 336-342页 [查看摘要][在线阅读][下载 1037K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 石鑫;张伟令;黄东生;张谊;
目的 研究儿童非典型畸胎瘤/横纹肌样肿瘤(AT/RT)的临床特点、治疗方法及预后情况。方法 回顾性分析北京同仁医院儿科病房2022年1月1日—2025年1月1日收治的确诊为AT/RT的5例病例资料及预后。结果 5例AT/RT患儿中，男4例，女1例;发病中位年龄6岁(9个月～11岁)。发病部位为大脑(额叶2例，颞叶1例，第4脑室2例)。临床症状主要包括头痛，恶心呕吐及走路不稳等颅高压及局部压迫症状。治疗为化疗、手术及腰椎穿刺鞘注治疗。肿瘤分期均为Ⅳ期，随访无瘤生存4例，死亡1例(发病年龄1岁)。结论 儿童AT/RT临床可因发病部位不同而表现多样，恶性程度极高，多可引发脑积水，预后差，手术、放疗及化疗时机可影响预后。
2025年05期 v.30 343-346页 [查看摘要][在线阅读][下载 971K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 徐蕾;陈平;侯静;徐敏敏;朱梓瑜;郁密;
目的 探究免疫性血小板减少症(ITP)患儿外周血白介素(IL)-2、IL-10、肿瘤坏死因子(TNF)-α水平及与血小板参数的关系。方法 回顾性分析2021年12月—2024年12月于淮安医院就诊的53例ITP患儿的临床资料，设置为ITP患儿组，并以同期73例健康体检儿童为健康对照组，对比两组血小板参数[计数(PLT)、压积(PCT)]与血清IL-2、IL-10、TNF-α水平的差异，并采用Pearson相关性分析IL-2、IL-10与TNF-α水平变化与各血小板参数的相关性。结果 ITP患儿组血清IL-2、IL-10水平与PLT、PCT均低于健康对照组，TNF-α水平高于健康对照组(P<0.05)。ITP患儿血清IL-2、IL-10水平与PLT、PCT均呈正相关(r=0.254、0.343,0.615、0.364,P值均<0.05)，血清TNF-α水平与PLT、PCT均呈负相关(r=-0.155、-0.201,P值均<0.05)。结论 血清IL-2、IL-10、TNF-α水平与ITP患儿血小板参数具有相关性。
2025年05期 v.30 347-350页 [查看摘要][在线阅读][下载 1026K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 王丽;李瑶芸;吴国波;肖彬;李阳;黄丽萍;刘美萍;龙文艳;王飞雁;
目的 探讨脐血来源间充质干细胞(UC-MSCs)在治疗儿童造血干细胞移植(HSCT)相关肺炎中的临床疗效及影响因素，尤其是在重症肺炎中的应用效果。方法 本研究为回顾性分析，纳入2017年11月—2023年7月期间在中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院接受HSCT后出现肺炎的29例儿童患者。患者分为重症与非重症肺炎组，均接受UC-MSCs静脉输注[2×10~6/(kg·次)，每周1次]。主要终点为治愈率、治愈时间及总生存率，次要终点分析合并症对疗效的影响。结果 总治愈率为86.2%(重症85.7%vs．非重症86.7%)，平均治愈时间为59.8d，重症组短于非重症组(51.2d vs. 69.2d,P=0.173)。合并移植物抗宿主病(GVHD)显著延长治愈时间(74.62d vs. 43.83d,P=0.016)，复合感染亦呈现延长趋势(71.56d vs. 53.25d)。总生存率为86.2%，重症和非重症患者的生存率相近。结论 UC-MSCs可有效改善HSCT后肺炎预后，重症患者疗效更显著，可能与MSCs的“炎症浓度依赖性调节”特性相关。合并GVHD及复合感染是延长治疗周期的危险因素。
2025年05期 v.30 351-356+360页 [查看摘要][在线阅读][下载 1197K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 王玲玲;关歌;李文豪;
目的 探讨丙种球蛋白剂量对儿童免疫性血小板减少症(ITP)疗效、血小板相关指标等的影响。方法 将70例ITP患儿按照丙种球蛋白剂量的不同分为低剂量组[40例，0.4g/(kg·d)]与高剂量组[30例，1.0g/(kg·d)]，对比两组患儿的临床指标、血小板变化、不良反应。结果 治疗后，两组治疗有效率差异不具有统计学意义(P > 0.05);高剂量组皮肤黏膜出血停止时间、PLT开始升高时间、PLT恢复正常时间、住院时间均短于低剂量组，PLT维持时间长于低剂量组(P<0.05)，两组不良反应发生率无统计学意义(P >0.05)。结论 对ITP患儿行不同剂量丙种球蛋白治疗均可有效改善其血小板水平，但1.0g/(kg·d)的丙种球蛋白对于患儿的临床恢复效果更好。
2025年05期 v.30 357-360页 [查看摘要][在线阅读][下载 1107K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ]
- 黄爽;段彦龙;金玲;杨菁;
<正>1病例资料本文对2017年1月—2021年12月期间北京儿童医院肿瘤科确诊的儿童伯基特淋巴瘤(Burkitt's lymphoma,BL)确诊时年龄≤18岁的儿童和青少年中出现二次恶性肿瘤(secondary malignancies,SMN)的病例进行了回顾性分析，共纳入207例BL患儿，其中2例患儿合并SMN。所有确诊BL患儿均接受了肿瘤/骨髓活检，组织病理学诊断采用WHO分类方法，包括形态学、免疫表型以及荧光原位杂交(FISH)分析MYC基因的表达。
2025年05期 v.30 361-366+369页 [查看摘要][在线阅读][下载 1251K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 贺小慧;杨春兰;张瑜;李越;王春静;袁秀丽;刘四喜;
<正>1病例资料患儿，女，5岁，于2017年2月11日出现反复皮疹，伴双下肢肿痛，双手背水肿。查体:生长发育同正常同龄儿，全身浅表淋巴结未触及肿大，肝脾肋下未触及。血常规:WBC 8.88×10~9/L,HGB 87g/L,PLT 153×10~9/L;体液免疫:IgA 1.17g/L(正常值0.41～2.97g/L),IgG 33.79g/L (正常值5.28～21.9g/L),IgM 3g/L(正常值0.48～2.26g/L)，补体C3 0.47g/L(正常值0.7～2.06g/L)，
2025年05期 v.30 367-369页 [查看摘要][在线阅读][下载 1093K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 孙雨;徐春雨;侯慧;耿安阳;王梦;叶振;
<正>1病例资料患儿，女，10岁。8年前因“皮肤出血点、鼻出血”在当地医院诊断为“血小板减少症”，予静脉注射用人免疫球蛋白2天(具体剂量不详)，血小板由2×10~9/L升至30×10~9/L。后就诊于国内知名医疗机构，查骨髓象:骨髓增生明显活跃，巨核细胞84个，血小板偶见。
2025年05期 v.30 370-372页 [查看摘要][在线阅读][下载 1291K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 杨燕飞;张妍;李雅彬;王艳芬;
<正>1病例资料患儿，女，9岁5个月，9年前因“出生体重低2055g”于2015年11月入院。患儿系第1胎，第1产，胎龄38~(+2)周，因胎心减慢行剖宫产分娩，母孕期否认妊娠糖尿病及高血压等合并症，否认羊膜早破病史，生后无窒息，Apgar评分1分钟10分;父母均为北方人，非近亲结婚，否认家族遗传病史。入院查体:体温36.3℃，反应差，前囟平软，面色苍白，皮肤黄染，口周及甲床无发绀，呼吸60次/分，双肺呼吸音粗，未闻及干湿性啰音，心音有力，律齐，未闻及心脏杂音，腹部软，肝右肋下2.5cm，脾肋下未触及，肠鸣音存在，四肢肌力、肌张力正常，原始反射存在。
2025年05期 v.30 373-376页 [查看摘要][在线阅读][下载 1292K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 毛东锋;姚琳;吴涛;刘文慧;
<正>1病例资料病例1:男，11岁，患儿于2021年6月出现四肢乏力伴双下肢瘀斑，当地医院查血常规:WBC 3.7×10~9/L,RBC 4.19×10~(12)/L,Hb 119g/L，骨髓形态学:原始细胞约占92.0%,POX阴性;骨髓流式免疫分型:异常幼稚B淋巴细胞约占单个核细胞70.2%，伴髓系抗原表达，符合B-ALL表型;融合基因:TCF3-HLF(+)，诊断“急性B淋巴细胞白血病”，予VDLP诱导缓解化疗。2021年7月骨髓形态:原始细胞31.0%，流式微小残留病(minimal residual disease,MRD)检测可见17.6%异常幼稚B淋巴细胞，继续VDLP方案治疗。
2025年05期 v.30 377-379页 [查看摘要][在线阅读][下载 1128K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 宋雨璇;薛莲;赵旸;贾月萍;张乐萍;黄志卓;
<正>1病例资料患儿，男，9岁7个月，因“左侧鼻塞1个月，左侧凸眼1周”于2024年4月22日就诊当地医院，发现左侧鼻腔内淡红色新生物填充，无发热、盗汗及体重减轻，行左侧鼻内镜下鼻腔活组织检查术。患儿系第2胎第1产，足月顺产，大运动发育里程碑及智力发育正常，1岁起走路不稳，易患肺炎，6岁因双眼毛细血管扩张行外周血全外显子基因检测示ATM c. 5697C >A,c. 2769delT,2个位点分别来自父母，诊断共济失调性毛细血管扩张症(A-T)，头颅核磁示小脑沟裂增宽、加深，脑电图未见异常。
2025年05期 v.30 380-381页 [查看摘要][在线阅读][下载 1136K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ]